Возрастную слепоту вылечит генная терапия

Эксперты вновь заговорили о появлении на горизонте эффективного метода лечения слепоты. Предпринята первая попытка остановить наиболее распространённую форму возрастной потери зрения за счёт генетической терапии.

Впервые в истории хирурги предприняли попытку остановить распространенную форму слепоты за счёт единичных инъекций в рамках генетической терапии. В последние 12 лет ученые из Оксфордского университета экспериментировали с различными методами генной терапии для приостановки развития разных форм потери зрения. Однако до последнего времени это касалось таких не слишком распространённых заболеваний, как хороидеремия, от которой в Великобритании страдает около 1 200 пациентов, а также пигментный ретинит, затрагивающий около 16 000 человек.

И вот теперь хирурги предприняли первую попытку борьбы с возрастной макулодистрофией за счёт генной терапии. От этой болезни в Великобритании страдает свыше 600 тысяч человек (более миллиона в России), и она является самой главной причиной потери зрения в пожилом возрасте. В настоящее время в клинических исследованиях принимают участие 10 пациентов, на которых испытывают безопасность этого метода. Если она будет подтверждена, а терапия приведет к выраженным результатам, то ее проверят на большем количестве человек.

Генетическую терапию в виде единичных инъекций проводят на начальных стадиях макулодистрофии для сохранения зрения у пациентов, которые в противном случае его лишатся. Нынешнее клиническое исследование касается сухой формы макулодистрофии, вызывающей медленное ухудшение работы клеток в задней части глаза. Болезнь затрагивает центральное зрение пациента, которое со временем теряется, из-за чего он с трудом может выполнять самые обычные виды повседневной активности вроде чтения и даже распознавания лиц окружающих его людей. В ходе операции сетчатку отсоединяют, в неё вкалывают специальный раствор, содержащий вирус с модифицированной последовательностью ДНК, который инфицирует клетки и исправляет генетический дефект, вызывающий макулодистрофию.

Вопросы, ответы, комментарии